稀有病患者将不再是“医学孤儿”

发布时间:2019-03-01 08:26:44

北京一家医院的医师在药房为取药者发药。继部分抗癌药降价、进医保后,“保证2000万稀有病患者用药”提上议程,备受重视。 新华社 图

稀有病去哪里治?怎么治?这一直是困扰稀有病患者及家族的难题。近来,国家卫生健康委员会发布《关于树立全国稀有病医治协作网的告诉》,《告诉》指出,由324家医院作为协作网医院组成稀有病医治协作网。其间,包含中国医学科学院北京协和医院1家国家级牵头医院、32家省级牵头医院和291家协作网成员医院。我省有10家医院当选。

稀有病患者成“医学孤儿”

稀有病因为临床上病例少、经历少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,往往被称为“医学的孤儿”。

来自安徽合肥的两岁多男童飞飞罹患“无痛无汗症”,常把手指咬得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却都没有疼痛感。这种稀有病在全球只有约100例。

飞飞罹患的“无痛无汗症”是现在承认的7000多种稀有病之一。依据世界卫生安排的界说,稀有病是指患患者数占总人口0.65‰—1‰的疾病,包含渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)、松软儿(脊髓性肌萎缩症)、PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等等。其实稀有病并不稀有,悉数稀有病种共有7000多种,我国一切稀有病患者加在一起人数已达2000多万……

多半以上的稀有病都是遗传导致的。北京儿研所主任医师李龙以为,树立产前筛查、儿童体检等机制,是防治稀有病最低价高效的手法。此外,在全国范围内完善对稀有病的标准医治,特别加强防备性医治,可提早防备,削减稀有病致残致死。

临床专家以为,组成国家稀有病协作网,就是为了让稀有病诊治相对集中和双向转诊,削减误诊、误治,给予已发病的稀有病患者更适宜的诊治计划。

我省10家医院为成员单位

在第一批稀有病医治协作网医院名单中,我省有10家医院当选。中南大学湘雅医院为省级牵头医院,成员医院包含中南大学湘雅二医院、中南大学湘雅三医院、湖南省人民医院、湖南省儿童医院、湖南省妇幼保健院、长沙市中心医院、怀化市第一人民医院、岳阳市一人民医院、株洲市中心医院。

协作网将安排拟定稀有病医治技术性辅导文件,并及时修订更新。大力开展医务人员训练,广泛训练稀有病基本知识和临床医治技术,要点进步临床医师辨认、确诊、医治稀有病的才能,让更多稀有病患者能早确诊早医治。

此外,将经过加强协作网医院稀有病药品供给目录联接、药品院际调剂、配送物流延伸等方法,便利稀有病患者就近取药。

■记者 李琪

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3月1日起21个稀有病药品降税

买不到药、救治费用昂扬,成了稀有病患者的“生死考验”。

有些药患者人数太少,药企不肯出产,患者无药可用。

北京协和医院副院长张抒扬说,第一批稀有病目录录入的121种疾病中,39种疾病有药可用,一共有54种药。其间,在国内上市的药品29个,能医治21种疾病。还有大部分稀有病无药可用。

专家以为,对稀有病的医治首要仍是依托药物,药品花费在稀有病患者的首要医疗开销中所占份额往往达80%乃至更高。有些稀有病药品价格昂贵,让患者望而生畏。

继部分抗癌药降价、进医保后,“保证2000万稀有病患者用药”提上议程,备受重视。

本年2月11日,国务院常务会议决定对稀有病药品给予增值税优惠。从3月1日起,对第一批21个稀有病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易方法计征增值税。

据国家药品监督管理局药品注册司司长王平介绍,对临床急需的境外新药树立了专门的审评机制,遴选了第一批临床急需的48个种类,包含稀有病的医治药品和医治严峻危及生命的部分药品,关于稀有病医治药品的批阅时刻是3个月内审结,关于其他的急需的医治药品是6个月内审结。2018年同意的抗癌新药18个,比2017年增加157%。

广东省医学会稀有病学分会主任委员、广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例,曾经想取得医治稀有病的药物,经过正规渠道底子买不到。患者想尽方法买到药后,医院也不敢给患者用。“跟着一系列的方针出台,归入稀有病目录的一些医治药物,经过绿色通道,已快速进入中国市场。” ■据新华社

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